Liệu pháp tế bào mang lại hi vọng sống cho bệnh nhân ung thư máu

Tại Hội thảo khoa học quốc tế "Liệu pháp gen và tế bào: Chúng ta đang ở đâu" diễn ra ngày 31/10, GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec thông tin về 5 ca bệnh ung thư máu được điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR-T.

GS Liêm cho biết, đây là phương pháp điều trị mới mang lại hy vọng sống cho các bệnh nhân ung thư máu.

"Trước đây các bệnh nhân bạch cầu cấp dòng lympho tái phát, kháng trị thì thường không có phương pháp điều trị nào khác. Nhưng với phương pháp liệu pháp tế bào CAR-T, các nghiên cứu trên thế giới cho thấy sẽ cứu được 80%", GS Liêm thông tin.

Tại Việt Nam, có 16 bệnh nhân tham gia đề tài. Hiện có 5 bệnh nhân đã điều trị, bệnh nhân thứ 6 đang chờ đợi và nhiều bệnh nhân đã đăng ký tham gia.

Trong đó, đã có 3 bệnh nhân lui bệnh hoàn toàn và được ra viện, một bệnh nhân chuẩn bị xuất viện, còn 1 bệnh nhân thứ 5 có tình trạng rất nặng, có nhiều biến chứng, các bác sĩ đã khống chế được và bệnh nhân thứ 5 này đang trong tình trạng ổn định.

GS Liêm chia sẻ về ca bệnh đầu tiên ở Việt Nam được điều trị thành công bằng liệu pháp tế bào. Đó là bệnh nhi T.B.C (4 tuổi), được chẩn đoán mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho.

Sau khi trải qua điều trị tấn công bằng 5 chu kỳ hóa chất và tiếp theo bằng 3 chu kỳ với phác đồ hóa chất mạnh hơn trong năm 2022 đến đầu năm 2023, bệnh của C. không có dấu hiệu thuyên giảm.

Giữa năm 2023, C. được tiếp nhận tại Vinmec, được truyền tế bào CAR-T. Sau 30 ngày, bệnh nhân tỉnh táo trở lại, không có dấu hiệu nhiễm độc thần kinh.

Hiện tại, bệnh nhân được kết luận không còn tế bào ung thư trong máu ngoại vi, kết quả sinh thiết tủy cho thấy lui bệnh hoàn toàn.

Việc ứng dụng thành công liệu pháp CAR-T mở ra cơ hội sống cho bệnh nhân ung thư bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy.

Dự kiến đến hết năm 2023, có 8 trong số 16 bệnh nhân dự kiến được truyền tế bào CAR T, đạt 50% tiến độ.

GS Liêm cho biết, đây là liệu pháp rất mới, đòi hỏi những công nghệ rất phức tạp, là sự kết hợp giữa công nghệ tế bào và công nghệ chỉnh sửa gen. Các kết quả đạt được mở ra hướng mới để điều trị cho các bệnh nhân bị bạch cầu cấp dòng lympo.

Đặc biệt, hiện Việt Nam đã tự sản xuất được tế bào CAR-T, từ đó hạ chi phí điều trị bằng một nửa so với việc phải gửi mẫu sang nước ngoài sản xuất.

GS Liêm thông tin thêm, phương pháp này cũng có thể ứng dụng điều trị bệnh lupus ban đỏ. Đây là bệnh rất phổ biến, và các phương pháp điều trị hiện có chưa đáp ứng được. Hiện nay ở Đức đang tiến hành sử dụng phương pháp này điều trị lupus ban đỏ.